A gyógyszerkutatás célpontjául szolgáló betegség(ek) kiválasztásakor magától értetődően fontos szempont, hogy olyan betegségre essen a választás, melynek a kezelése a már rendelkezésre álló gyógyszeres vagy egyéb módszerekkel nem kellően megoldott, vagyis ahol jelentős kielégítetlen orvosi igény (unmet medical need) mutatkozik a tökéletesebb kezelés iránt. Szinte minden betegségről elmondható, hogy kezelése elméletileg lehetne a jelenleginél megfelelőbb: a gyógyszerhatás jelentkezhetne korábban, nagyobb mértékben vagy nagyobb valószínűséggel, a mellékhatások minél teljesebb kiküszöbölése szintén kedvező lenne, illetve a készítmény szedése lehetne kényelmesebb (ez utóbbi szempont elsősorban a nem szájon át szedett készítményeknél merül fel, de a szájon át történő szedés mellett is jelentkezhet, különösen a napi többszöri adagolású készítmények esetén). Az orvosi igény fennállása a tökéletesebb kezelésre vonatkozóan tehát többé-kevésbé minden betegség esetén kimutatható, és a valódi kérdés nem az orvosi igény létére, hanem annak mértékére vonatkozik – amiben jelentős különbségek lehetnek az egyes betegségek között. A betegségeket a súlyosságuk szerint csoportosítva egy olyan spektrum rajzolható fel, melynek egyik végét az enyhe átmeneti tünetekkel járó és jól gyógyuló betegségek képezik, míg a másik végén a súlyos tünetekkel járó, tartós korlátozottságot vagy akár halált is okozó betegségek helyezkednek el. Kézenfekvő lenne, ha azt feltételeznénk, hogy az új gyógyszerkészítmények orvosi értéke a súlyosabb betegségek esetén mindig nagyobb, mint az enyhe betegségek esetén. Azonban ebben az esetben figyelmen kívül hagynánk azt a tapasztalati tényt, hogy a legtöbb esetben sajnos a kifejlesztett új gyógyszerkészítmény sem fog teljes körű és biztos megoldást nyújtani az adott betegség kezelésére. A kifejlesztendő gyógyszer elvárt tulajdonságai (target product profile, TPP) a kielégítetlen orvosi igény felmérése után határozhatóak meg: mely szempontból lesz az új készítmény előnyösebb a meglevő kezeléseknél, mely szempontok szerint lesz azokkal közelítőleg egyenértékű, és várható-e esetleg olyan tulajdonsága is, mely hátrányt jelent majd a meglevő kezelésekhez képest? Az utóbbi eset természetesen csak akkor engedhető meg, ha az új gyógyszerkészítmény valamely előnye ezt a hátrányt kellőképpen ellensúlyozza. A várt termékprofil – különösen a kutatás kezdeti stádiumában – általában még csak állatkísérletes megfigyelésekre és számos feltételezésre épül, és szorosan összefügg a kiválasztott hatásmechanizmussal. Az orvosi igény felmérésének gyakorlati vonatkozásaira később térünk vissza.