A gyógyszerek hatásmechanizmusának és a hatóanyag szervezeten belüli sorsának, metabolizmusának pontos ismeretében nyílik lehetőség arra, hogy a nagy, heterogén betegpopuláció kezelésére általánosan használt gyógyszerek közül adott beteg kezelésére az ő esetében várhatóan leginkább hatékony vagy a legkevesebb mellékhatással járó gyógyszert lehessen alkalmazni. Napjainkban széles körben elterjedt megfogalmazás szerint ez a személyre szabott orvoslás (personalized medicine) útja. Ma még viszonylag kevés példát találunk arra (hormonterápia vagy herceptin alkalmazása emlőtumor kezelésében, EGFR-ellenes antitest használata vastagbélrák kezelésében stb), hogy a gyógyszer alkalmazása előtt a beteg releváns enzimjeinek, receptorainak vizsgálatával támasszák alá és pontosítsák a diagnózist, aminek alapján a személyre szabott terápia megindítható. A genomikai ismeretek rohamos gyarapodása azonban egyre tágítja a technikai lehetőségeket. A gyógyszerfejlesztés legújabb tendenciái, a nichebuster modell (lásd 1.3.7. fejezet) és a legsúlyosabb kórképek egyre hatékonyabb kezelése iránti társadalmi igény a személyre szabott orvoslás súlyának rohamos növekedése felé mutat, elsősorban a legfejlettebb egészségüggyel rendelkező országokban.