A szerkezet/toxicitás összefüggések vizsgálata számos hasznos megfigyelést hozott, amelyeket a vezérmolekula kiválasztásánál és optimálásánál hasznosítunk. Ez azonban nem zárja ki annak a lehetőségét, hogy hatóanyagunk – egy bizonyos dózis felett – toxikus tüneteket okoz. A gyógyszerjelölt molekula embereken végzett, klinikai vizsgálatai engedélyhez kötöttek, és az engedély feltétele egy meghatározott protokoll szerinti gyógyszerbiztonsági vizsgálatsor lefolytatása. Erre vonatkozóan e könyv írásakor a „Guidance on Nonclinical Safety Studies for the Conduct of Human Clinical Trials and Marketing Authorization for Pharmaceuticals M3(R2) Current Step 4 version dated 11 June 2009” ad iránymutatást. E dokumentum célja nemzetközi szabványok ajánlása a klinikai vizsgálatokat támogató nem klinikai biztonsági vizsgálatok lefolytatásához, valamint az európai, amerikai és japán gyakorlatot harmonizálása. Szándéka szerint elősegíti a biztonsági vizsgálatok megfelelő kivitelezését a felhasznált állatok és a gyógyszerfejlesztéshez szükséges más erőforrás mennyiségének csökkentése mellett. A forgalomba hozatalig elvégzendő, annak feltételeként szabott biztonsági vizsgálatok általában magukba foglalnak farmakológiai, általános toxikológiai, toxikokinetikai, nem klinikai farmakokinetikai, reprodukciós, genotoxicitási és a tartós szedésre tervezett gyógyszerek esetén carcinogenitási vizsgálatokat.