Törzskönyvezési szakemberek, marketingesek és gyógyszergyártók, sőt akár a gyógyszerfejlesztés preklinkai és klinikai szakaszával foglalkozó szakemberek is felvetik néha azt a kérdést, hogy miért kell egyáltalán a gyógyszerek hatásmechanizmusának kiderítésére komoly energiákat fordítani, amikor az engedélyező hatóságok nem kívánják meg klinikai vizsgálatok engedélyezéséhez, vagy új gyógyszerek regisztrációjához benyújtandó dokumentációban a hatásmechanizmus bizonyítását, vagy akár ismeretét. Mégis, ahogy a Nature Medicine 2010. áprilisi számának szerkesztőségi cikke állítja (Nature Med. 2010), a hatásmechanizmus számít. A cikk az Alzheimer-betegség gyógyszereként fejlesztés alatt álló dimebon egymásnak ellentmondó klinikai fázis II és fázis III vizsgálatait hozza fel példaként. A dimebon hatásmechanizmusa nem tisztázott, és feltehetőleg addig, amíg nem sikerül a molekuláris mechanizmust kideríteni, várhatóan ebben az igen sok beteget érintő indikációban az adott vegyület fejlesztése nem vihető tovább, és megnyugtatóan le sem zárható. Másik példa a szklerózis multiplex kezelésében hatékony natalizumab. A terápia súlyos mellékhatása (multifokális leukoencephalopátia) a mechanizmus ismeretében (a natalizumab α4-integrin ellenes monoklonális ellenanyag) ugyan nem volt megjósolható, de a mechanizmus ismerete lehetővé teheti a gyógyszer hatásainak és mellékhatásainak megfelelő követését, ezáltal megvédheti a beteget a mellékhatások okozta károktól.