MeRSZ online
okoskönyvtár
Több száz tankönyv egy helyen.
Online. Bárhol. Bármikor.
Gyógyszerkémia
2.1.11. táblázat. Az FDA által jóváhagyott oligonukleotid-terápiás készítmények
|
Generikus név (kereskedelmi név)
|
Indikáció
|
Jóváhagyás éve
|
Célszerv és alkalmazás
|
Hatásmechanizmus
|
Kémiai osztály
|
Gyógyszerbank- azonosító és forgalmazási státusz
|
|
Fomivirzen (Vitravene)
|
Citomegalovírus retinitis
|
1998. augusztus (Ionis Pharma, Novartis)
|
Szem, intravitális injekció
|
Az emberi CMV replikációjának gátlása
|
ASO
|
DB06759 (Visszavonva)
|
|
Pegaptanib (Macugen)
|
Neovaszkuláris korhoz kötődő izomdegeneráció
|
2004. szeptember (Pfizer/Eyetech)
|
Szem, intravitális injekció
|
A vaskos endoteliális növekedési faktor A gátlása
|
Aptamer
|
DB045895 (Visszavonva)
|
|
Mipomerszen (Kynamro)
|
Heterozigóta családi hiperkoleszterinémia
|
2013. január (Sanofi/Isis)
|
Máj, szubkután
|
Az ApoB-100 mRNS fordításának gátlása
|
ASO
|
DB05528 (Visszavonva)
|
|
Defibrotid (Defitelio)
|
Súlyos máj vénás obstrukciós betegség, Szinuszoidális Obstrukciós Szindróma (SOS)
|
2016. március 30. (Jazz Pharma)
|
Máj, szubkután
|
Plazminogén- aktivátor- gátló
|
ON keverék
|
DB04932 (Elérhető)
|
|
Eteplirszen (Exondys 51)
|
Duchenne- izomdisztrófia (DMD)
|
2016. szeptember (Sarepta)
|
Kéz, intravénás
|
Kötődés a disztrofinhoz az exon splicing módosításával
|
Morfolino
|
DB06014 (Elérhető)
|
|
Nuszinerszen (Spinraza)
|
Gerincvelői izomsorvadás
|
2016. december (Biogen/Isis)
|
CNS, intratekális
|
Az SMN2 pre-mRNS splicing gátlása
|
ASO
|
DB13161 (Elérhető)
|
|
Inoterszen (Tegsedi)
|
Örökletes transztiretin-mediált amiloidózis
|
2018. október (Ionis)
|
Máj, szubkután
|
A vad típusú és mutáns TTR mRNS lebontása
|
ASO
|
DB14713 (Elérhető)
|
|
Patizirán (Onpattro)
|
Hereditáris transztiretin-mediált amiloidózis (hATTR)
|
2018. augusztus (Alnylam)
|
Máj, szubkután
|
A vad típusú és mutáns transztiretin mRNS lebontása
|
siRNA
|
DB14582 (Elérhető)
|
|
Volaneszorszen (Waylivra)
|
Családi kilomikronémia
|
2019 (Ionis)
|
Máj, szubkután
|
Az apolipoprotein C-III gátlása
|
ASO
|
DB15067 (Elérhető)
|
|
Givozirán (Givlaari)
|
Akut májporfíria
|
2019. november (Alnylam)
|
Máj, szubkután
|
A máj aminolevulinsav-szintáz (ALAS1) gátlása
|
siRNA
|
DB14901 (Elérhető)
|
|
Golodirzen (Vyondis 53)
|
DMD
|
2019. december (Sarepta)
|
Kéz, intravénás
|
Az exon splicing indukálása
|
Morfolino
|
DB15593 (Elérhető)
|
|
Viltolarszen (Viltepso)
|
DMD
|
2020. augusztus (NS Pharma)
|
Kéz, intravénás
|
Az exon 53-hoz való kötődés révén az exon kizárása a disztrofin- pre-mRNS-ből
|
Morfolino
|
DB15005 (Elérhető)
|
|
Lumazirán (Oxlumo)
|
Primer hiperoxaluria
|
2020. november (Alnylam)
|
Máj, szubkután
|
Az enzimek, a glikolát-oxidáz (GO) vagy hidroxisav-oxidáz 1 (HAO1) szintézisének gátlása
|
siRNA
|
DB15935 (Elérhető)
|
|
Inclizirán (Leqvio)
|
Primer hiperkoleszterinémia (heterozigóta családi és nem családi)
|
2021. december (Novartis/Alnylam)
|
Máj, szubkután
|
A hepatikus fordítás megakadályozása a proprotein- konvertáz szubtilizin-kexin típusának gátlásával (PCSK9)
|
siRNA
|
DB14901 (Elérhető)
|
|
Kaszimerszen (Amondys-45)
|
DMD
|
2021. február (Sarepta Therapeutics)
|
Kéz, intravénás
|
A DMD-pre-mRNS 45-ös exonjának kötődése a fordítás megakadályozására
|
ASO
|
DB14984 (Elérhető)
|
Tartalomjegyzék
- Gyógyszerkémia
- Impresszum
- Előszó
- Szerzők
- Köszönetnyilvánítás
- 1. A gyógyszerkutatás és -fejlesztés folyamata
- 1.1. Bevezetés
- 1.2. A gyógyszerkutatás és -fejlesztés formái
- 1.3. Az eredeti gyógyszerkutatás és -fejlesztés lépései
- 1.4. A fejlesztésre kiválasztott molekula kialakítása
- 1.5. A preklinikai fejlesztés szakasza
- 1.6. A klinikai fázis I vizsgálat
- 1.7. A klinikai fázis II vizsgálat
- 1.8. A klinikai fázis III vizsgálat
- 1.9. Törzskönyvezés és életciklus-management
- 1.10. Három magyar eredetű gyógyszer az Egyesült Államokban
- 1.11. Irodalomjegyzék
- 1.1. Bevezetés
- 2. Molekuláris célpontok a gyógyszerkutatásban
- 2.1. A gyógyszercélpontok jellegzetességei, mechanizmusalapú megközelítések
- 2.2. A molekuláris/terápiás célpont hitelesítése
- 2.3. A kielégítetlen orvosi igény, a differenciálhatóság és az üzleti szempontok szerepe a célpontválasztásban
- 2.4. A szabadalmi rendszer szerepe a gyógyszerkutatásban
- 2.5. Irodalomjegyzék
- 3. Új modalitások a gyógyszerkutatásban
- 4. Vezérmolekula-keresés
- 4.1. A kémiai kiindulóponttól a vezérmolekuláig vezető folyamat
- 4.2. Kémiai kiindulópont keresése nagy áteresztőképességű szűréssel
- 4.3. Kémiai kiindulópont-keresés fragmensszűréssel
- 4.4. Kémiai kiindulópont-keresés alapváz-helyettesítéssel
- 4.5. Vegyületkönyvtárak a felfedező gyógyszerkutatásban
- 4.5.1. Vegyületkönyvtárak szintézisének felmerülése, történeti előzményei
- 4.5.2. Célzott vegyülettárak a vezérmolekula keresésében
- 4.5.3. A célzott vegyületkönyvtárak szintézise
- 4.5.4. Célzott vegyületkönyvtárak alkalmazása vezérmolekula-keresésben
- 4.5.5. Új technológiák a vegyületkönyvtárak szintézisében és alkalmazásaik
- 4.5.5.1. DNS-kódolt vegyületkönyvtárak (DEL)
- 4.5.5.2. Könyvtárszintézis áramlásos reaktorokban
- 4.5.5.3. Dinamikus kombinatorikus kémia
- 4.5.5.4. Fragmensalapú vegyületkönyvtárak
- 4.5.5.5. Kovalens kötést kialakító vegyületkönyvtárak
- 4.5.5.6. Kovalens fragmens-vegyületkönyvtárak
- 4.5.5.7. Fénnyel aktiválható kovalens fragmens- és kismolekula-vegyületkönyvtárak
- 4.5.5.1. DNS-kódolt vegyületkönyvtárak (DEL)
- 4.5.1. Vegyületkönyvtárak szintézisének felmerülése, történeti előzményei
- 4.6. Gyógyszertervezési módszerek a vezérmolekula-keresésben
- 4.7. Integrált kiindulópont-keresés
- 4.8. A kémiai kiindulópontok és a vezérmolekula-kiválasztás szempontjai (Balogh György Tibor)
- 4.8.1. Fizikai kémiai tulajdonságok a gyógyszerkutatásban
- 4.8.2. ADME-T-tulajdonságok a gyógyszerkutatásban
- 4.8.3. A korai ADME-T-tulajdonságok vizsgálati módszerei és gyógyszerkémiai alkalmazásuk
- 4.8.3.1. In vitro kémiai (PAMPA) sejtes hatóanyag-penetráció- és aktívtranszport-vizsgálat
- 4.8.3.2. A plazmafehérje-kötődés vizsgálata
- 4.8.3.3. In vitro metabolizmusvizsgálat (mikroszomális, CyP, egyéb enzimek)
- 4.8.3.4. In vitro mellékhatás, toxicitási és mutagenitásvizsgálatok
- 4.8.3.5. In vivo mellékhatás- és toxicitásvizsgálatok
- 4.8.3.1. In vitro kémiai (PAMPA) sejtes hatóanyag-penetráció- és aktívtranszport-vizsgálat
- 4.9. A vezérmolekula azonosítása (Keserű György Miklós)
- 4.10. Esettanulmányok (Keserű György Miklós)
- 4.10.1. Természetes anyagok mint kémiai kiindulópontok: a vareniklin (Chantix) felfedezése
- 4.10.2. Fragmensalapú megközelítés a vezérmolekula-keresésben: az ABT-263 felfedezése
- 4.10.3. A nagy áteresztőképességű szűrés (HTS) a vezérmolekula-keresésben: a szitagliptin (Januvia) felfedezése
- 4.10.4. Vezérmolekula-keresés irodalmi előzmények alapján (scaffold hopping): NR2B-altípus-szelektív antagonisták felfedezése
- 4.10.5. Irodalomjegyzék
- 5. Vezérmolekula-optimalizálás
- 6. Hatástani kategóriák
- 6.1. A tápcsatorna és az anyagcsere
- 6.2. Vitaminok
- 6.3. Véralvadásra ható szerek
- 6.4. A szív- és érrendszerre ható szerek
- 6.5. Az endokrin rendszer
- 6.5.1. Női nemi hormonok és gátlóik
- 6.5.2. Férfi nemi hormonok és gátlóik
- 6.5.3. Hipofízis- és hipotalamuszhormonokra ható szerek
- 6.5.4. A szénhidrát-anyagcsere gyógyszerei
- 6.5.5. Pajzsmirigyműködésre ható szerek
- 6.5.6. A kalcium- és csontanyagcsere gyógyszerei
- 6.5.7. Irodalomjegyzék
- 6.6. Az immunrendszerre és a gyulladásra ható szerek
- 6.6.1. A gyulladás molekuláris alapjai
- 6.6.2. Immunszupresszánsok
- 6.6.2.1. T-limfocita-aktivációt gátló szerek
- 6.6.2.2. B-sejt-aktivációt módosító szerek
- 6.6.2.3. B-sejt-differenciálódást gátló szerek
- 6.6.2.4. Proteoszóma-gátló szerek
- 6.6.2.5 Komplementrendszert gátló szerek
- 6.6.2.6. Anticitokin szerek
- 6.6.2.6.1. Nem specifikus citokingátlók
- 6.6.2.6.2. Specifikus citokingátlók
- 6.6.2.6.3. Citokinreceptor-jelátvitel-gátlók (Janus-kináz- (JAK) gátlók)
- 6.6.2.6.4. Kemokinek és sejtadhéziós molekulák antagonistái
- 6.6.2.6.5. Több celluláris támadáspontú immunszupresszív szerek
- 6.6.2.6.6. Egyéb immunszupresszív szerek
- 6.6.2.6.1. Nem specifikus citokingátlók
- 6.6.3. Gyulladáscsökkentő szteroidok
- 6.6.4. Nem szteroid gyulladáscsökkentők, láz- és fájdalomcsillapítók
- 6.6.5. Betegségmódosító antireumatikus szerek (DMARD)
- 6.6.6. Köszvényellenes szerek
- 6.6.7. Antihisztaminok és egyéb allergiaellenes szerek
- 6.6.8. Irodalomjegyzék
- 6.7. Fertőzések és paraziták
- 6.7.1. Antibakteriális szerek
- 6.7.1.1. Antibakteriális szulfonamidok. Szintetikus antituberkulotikumok
- 6.7.1.2. Kinolonkarbonsav-származékok (fluorkinolonok)
- 6.7.1.3. Aminosav és peptid típusú antibiotikumok
- 6.7.1.4. Glikopeptid antibiotikumok
- 6.7.1.5. Béta-laktám antibiotikumok
- 6.7.1.6. Aminoglikozid antibiotikumok
- 6.7.1.7. Makrolid antibiotikumok
- 6.7.1.8. Tetraciklinek
- 6.7.2. Gombaellenes szerek
- 6.7.3. Antivirális szerek
- 6.7.4. Protozoonokra ható szerek
- 6.7.5. Irodalomjegyzék
- 6.7.1. Antibakteriális szerek
- 6.8. Daganatok és immunrendszer
- 6.9. Perifériás idegekre és izmokra ható szerek
- 6.10. A központi idegrendszerre ható szerek
- 6.10.1. Általános érzéstelenítők
- 6.10.2. Opioid analgetikumok
- 6.10.3. Antiepileptikumok
- 6.10.4. Nyugtatók, altatók és anxiolitikumok
- 6.10.5. Antipszichotikumok
- 6.10.6. Antidepresszív szerek
- 6.10.7. Alzheimer elleni és nootróp szerek
- 6.10.8. Antiparkinson szerek
- 6.10.9. Központi támadáspontú izomrelaxánsok
- 6.10.10. Irodalomjegyzék
- HATÓANYAG ADATBÁZIS
Kiadó: Akadémiai Kiadó
Online megjelenés éve: 2026
ISBN: 978 963 664 145 0
A kötet az Akadémiai Kiadónál 2011-ben Gyógyszerkutatás kémiája címen megjelent kézikönyv hagyományaira alapozva a kismolekulás gyógyszerkutatás eszköztárára és módszertanára fókuszál. Újdonságot jelent a magyar nyelvű szakirodalomban, hogy a modern gyógyszerkémiai felfogásnak megfelelően nem pusztán a meglévő gyógyszerkincs kémiáját mutatja be, hanem betekintést enged a kismolekulás gyógyszerek felfedezésének stratégiájába is.
Hivatkozás: https://mersz.hu/keseru-gyogyszerkemia//
BibTeXEndNoteMendeleyZotero
gomb segítségével választhatsz, hogy fejezetről fejezetre lapozva vagy inkább folyamatosan görgetve olvasnád-e a könyvet.
