Minden K+F projekt, iparágtól függetlenül, üzleti elemzéssel indul, amelynek során azt kell megvizsgálni, hogy a majdan piacra kerülő termék vagy szolgáltatás hol mekkora sikert érhet el, mekkora árbevételt és ami talán még fontosabb, profitot tud generálni. Ez sosem egyszerű feladat, de akkor, amikor egy 10–15 évig tartó és több, mint 2 milliárd dollárt felemésztő folyamatról van szó, akkor a bizonytalanságok ellenére is kiemelten fontos. Az első alapelv, a kémia, a biológia, a farmakológia, a fizika, a műszaki tudományok és a gyógyszerésztudomány mind olyan tudományterületek, amelyekre a gyógyszerkutatók és -fejlesztők leginkább támaszkodhatnak az, hogy az adott termék milyen kielégítetlen orvosi igényre ad választ. Amennyiben például olyan indikációban alkalmazható terméket kívánunk fejleszteni, amely esetében még nem létezik gyógyszeres terápia (lásd a daganatos betegségek legtöbbje), akkor a válasz egyértelmű. Ha azonban már van az adott területen gyógyszer, akkor azt kell definiálnunk, hogy milyen tulajdonságában akarjuk felülmúlni a már létező „gold standard”-et, azaz a piacon lévő legjobb szert. Ha ezt eldöntöttük, akkor azonnal következik az újabb kérdés: hol tartanak a konkurens vállalatok a szintén ezt a célt szolgálni tervezett fejlesztésükkel. Ezek a megfontolások azonban még mind üzleti kérdéseket hivatottak megválaszolni, a tudományos koncepció kialakítása a legtöbb esetben ezzel párhuzamosan zajlik.

Ha az üzleti megfontolások nem mondanak ellent a munka megkezdésének, akkor elkezdődhet vagy éppen folytatódhat a komoly szakmai munka. Ki kell dolgozni vagy el kell fogadni egy lehető legvalószínűbb elméletet a betegség patomechanizmusára, és ennek alapján kell eldönteni, hogy melyik biológiai célponton avatkozzunk be a kedvező hatás eléréséhez. Miután az ezzel kapcsolatos vizsgálatok nem zárták ki annak a lehetőségét, hogy az adott biológiai célpontnak hatása lehet a betegség lefolyására, megkezdődhet az érdemi K+F munka.

A gyógyszeripari kutatással foglalkozó szakirodalom általában két részre osztja a teljes folyamatot: a klinikai vizsgálatok előtti szakaszra (amikor kizárólag nem humán vizsgálatok zajlanak), illetve a klinikai vizsgálatok szakaszára. Mivel a gyógyszerkutatás kémiájával foglalkozik, a folyamat szakaszokra bontásánál is a kémiai nézetet tekintjük mérvadónak, ami egyébként összecseng azzal a szóhasználattal, hogy a gyógyszeripar esetében mikor beszélünk kutatásról, és mikor fejlesztésről. A kutatási szakaszokat az 1.1. ábra, míg a fejlesztési szakaszokat a 1.2. ábra mutatja be (Singh et al., 2023).