A mechanizmus alapú gyógyszerkutatás egyik legnehezebb és szakmailag is legbonyolultabb feladata a már fentebb is említett első lépés, a biológiai célpont megtalálása. Itt tehát az elsődleges szempont az, hogy a gyógyszerkutatás valamilyen kielégítetlen orvosi igényre (unmet medical need) szolgáltasson választ, azaz a célpontot egy még nem, vagy nem megfelelően gyógyított indikációhoz vagy tünethez lehessen rendelni. Fontos tény, hogy ennek a folyamatnak jelentős része nem a gyógyszergyáraknál, gyógyszerkutató és -fejlesztő cégeknél folyik, hanem az ún. akadémiai kutatóhelyeken (egyetemek, kutatóintézetek), esetleg kisebb cégeknél (biotech kisvállalkozások) a gyógyszeripari ökoszisztéma részeként. Az ilyen kutatómunkának nagy segítséget jelent a modern molekuláris biológia és a genetika robbanásszerű fejlődése, mert ennek segítségével egyre több fehérje, nukleinsav vagy egyéb sejtalkotó szerepét ismerhetjük meg a szervezetünkben, találhatjuk meg szerkezeti hibáikat. Az emberi szervezet és adott esetben a kapcsolódó patogén élőlények működésének minél mélyebb szintű megismerése nagyban hozzájárulhat a betegségek megelőzéséhez, gyógyításához. A megszerzett ismereteket a kutatóhelyek vagy publikációként teszik közzé, így mindenki által elérhető az ismeret, vagy ha célfinanszírozott munkát végeznek, akkor csak a finanszírozó birtokolhatja majd egy megállapodásban meghatározott ideig ezeket az ismereteket. Ez utóbbi adott esetben komoly előnyt jelenthet a finanszírozó gyógyszeripari vállalatnak.