Az MI alkalmazása nem előzmények nélküli a gyógyszerkutatásban. Évtizedek óta jelen vannak a folyamatosan bővülő adatbázisok (lásd 4.6.6 fejezet), az ezekre épülő adatbányászási technikák, szakértői rendszerek, valamint gépi tanulásos módszerek, köztük a neurális hálót alkalmazó eljárások (Molnár és mtsa, 2002; Salt és mtsai, 1992). Ugyanakkor az utóbbi időben az MI alkalmazásának köre szélesedett és gyakorisága jelentősen növekedett. Az MI hatékony alkalmazásának előfeltétele nagyszámú és jó minőségű adat elérése, és ez a körülmény meghatározza jelenlegi alkalmazásának lehetőségeit, korlátait és eredményességét. Néhány területen az MI már ma is a gyógyszerkutatás eszköztárának növekvő jelentőségű eleme. A vezérmolekula-keresésre fókuszálva említést érdemel a szerkezetalapú virtuális szűrés. A szűrendő vegyületek száma nagymértékben növelhető úgy, hogy a dokkolást és a pontozást a vegyületek egy részére elvégezve és mély gépi tanulásos modellt építve a vegyületek nagy része szerkezete alapján pontozható és rangsorolható (Gentile és mtsai, 2020). Elsősorban az optimalizálás során merül fel új vegyületek tervezése, amelynek részét képezi a vegyületek szintetizálhatóságának vizsgálata, illetve a reális szintetikus utak feltárása (Jiang és mtsai, 2023; Makara és mtsai, 2021). A de novo tervezésben az MI alkalmas eszköz új molekulák generálásának és szintetikus előállíthatóságának vizsgálatára (Bhisetti és mtsa, 2022; Janet és mtsai, 2023). A molekulák közötti kölcsönhatások, köztük a ligandum–fehérje kölcsönhatások jobb leírását az MI több módon is segíti; a jobb klasszikus erőterek fejlesztése (Unke és mtsai, 2021), a hatékonyabb mintavételezés a molekuladinamikai szimulációk során (Prašnikar és mtsai, 2024) vagy a multiskálájú kvantummechanikai/molekula mechanikai módszerek javítása (Yan és mtsai, 2024) mind segíti hatékonyabb ligandumok tervezését. A szerkezetalapú modellezést nagymértékben támogatják a fehérjék, valamint kismolekulákkal és biológiai makromolekulákkal képzett komplexeik AlphaFold által generált szerkezetei (Abramson és mtsai, 2024). Az MI eredményesen járul hozzá ADME-T-tulajdonságok előrejelzéséhez (lásd 4.6.6 fejezet), ugyanakkor fontos figyelembe venni, hogy a modellek végpontjai tipikusan nem a gyógyszerhatás szempontjából közvetlenül releváns in vivo eredmények, hanem in vitro tesztek, például Caco2-permeabilitás, mikroszomális stabilitás vagy hERG-csatorna-gátlás. Ilyen módon, amennyiben az in silico modellek alkalmasak is a végpont előrejelzésére, az in vitro modell relevanciájától függő mértékben segítenek az in vivo hatás optimalizálásban. Hasonlóan, a fehérjecélponthoz való kötődés és a szelektivitás in silico optimalizálása nem veszi figyelembe valamennyi lehetséges fehérjével és más biológiai makromolekulával való kölcsönhatást, továbbá a farmakokinetika moduláló szerepét az in vivo hatásra. Mindezek a körülmények segítik, hogy az MI hatékonyan támogassa a kívánt tulajdonságú ligandumok tervezését, de a jobb gyógyszerek azonosításában korlátozza az eredményességét (Bender és mtsa, 2021). Ezzel kapcsolatban lényeges körülmény az is, hogy a gyógyszerkutatás területén elérhető adatok mennyisége jelentősen elmarad az MI legsikeresebb alkalmazási területein – mint a kép- vagy beszédfelismerés – elérhető adatok mennyiségétől. Ugyanakkor nem kétséges, hogy az MI növekvő szerepet játszik a gyógyszerkutatás korai fázisaiban (és az itt nem tárgyalt klinikai szakaszban), és jótékony hatású a kutatás eredményességére.