A vezérmolekula definíciója akár gyógyszerkémiai kutatócsoportok szerint is eltérhet, azonban leggyakrabban a kötődéshez, a mért biológiai hatáshoz tartozó legegyszerűbb szerkezettel jellemezhető vegyületet tekintjük vezérmolekulának. Ennek megtalálásához természetesen a kiindulópont szerkezetének továbbalakítása és az új vegyületek biológiai eredményeinek felhasználása szükséges, így juthatunk el ahhoz az anyaghoz, mely már hatékonyság szempontjából eléri az kutatók által elvártakat, de természetesen még nem felel meg az összes kívánalomnak (oldhatóság, ADME-szempontok – ADME: absorption, distribution, metabolism, excretion –, farmakokinetika, stabilitás, biztonságosság). Itt érdemes kiemelni, hogy nagyon gyakran a vezérmolekula megtalálása, majd optimalizációja nem választható el élesen egymástól, többször ez a két részfolyamat összeolvad és utólag sem biztosan lehet megállapítani, hol fejeződött be az egyik szakasz és hol kezdődött a másik. Szintén fontos látni, hogy egyszerre több kémiai kiindulópont alapján kezdődik el a szintetikus és biológiai munka, és a párhuzamosan folyó tevékenységek egymásra hatásával olyan ismeretek is beépülnek az egyik molekulacsalád tagjaiba, melyek a másik kiindulópont alapján végzett, döntően in vitro szerkezet–hatás összefüggésből származnak. Ideális esetben az eltérő kémiai kiindulóponton alapuló gyógyszerkémiai tevékenység folyamatosan erősíti egymást, nemcsak a vezérmolekula-keresés, hanem az optimalizálás szakaszában is.