Az optimalizáció vége, a preklinikai jelölt (kandidátus) kiválasztása rendkívül fontos mérföldkő a gyógyszerkutatás és -fejlesztés egészét tekintve. Minden túlzás nélkül kijelenthető, hogy a teljes K+F folyamat és adott esetben piacra kerülő gyógyszer sorsa ekkor dől el. Ez a kiválasztott molekula ugyanis, bár még nem tapasztaltuk meg, már magában hordozza az összes biológiai tulajdonságot, beleértve a hatékonysági és biztonságossági paramétereket is, melyek a fejlesztés vagy a piaci megmérettetés során napvilágra kerülhetnek. A kémiai kutatás feladata is itt fejeződik be, természetesen a fejlesztés még számos kihívást tartogat a kémiával foglalkozó szakembereknek. Itt újra meg kell említeni, hogy a kutatási tevékenység során először kiválasztott molekula nem jelenti magától értetődően a gyógyszerkémiai munka lezárultát a projektben, mert fontos, hogy ugyanarra a célpontra kiválasszunk további (legalább egy) molekulát, amely vagy azonos kémiai struktúrkörhöz tartozik, vagy a kiválasztott molekulától teljesen eltérő másik szerkezettel jellemezhető. Előbbit gyakran „back up”, utóbbit „follow up” molekulának szokták nevezni.

Az optimalizált vezérmolekula, azaz a preklinikai jelölt kiválasztásához általában magas szintű vezetői döntés szükséges, amit a projektcsapat ún. kiválasztási dokumentummal készít elő. Ennek a dokumentumnak nemcsak a projekt alapkoncepcióját, a versenyhelyzetet és a TPP kialakításának, illetve adott esetben megváltoztatásainak indoklását, hanem a javasolt vegyület összes vizsgálatát és előállítási lehetőségeit is tartalmaznia kell. A kiválasztás után olyan folyamatok kezdődnek majd el, melyek az adott molekulához szorosan köthető, számottevő, többszáz millió forintos kiadásokat jelentenek a következő lehetséges döntési pontig. Ugyanakkor annak az esélye, hogy a gyógyszerjelölt végül forgalombahozatali engedélyt kap, ebben a fázisban még jóval 10% alatt van.

A projektnek legkésőbb ebben a szakaszában kell elkezdeni a molekulakör szabadalmi védettségének kidolgozását, a találmányi bejelentés előkészítését. Egy adott projekten belül a szabadalmaztatási stratégia rendkívül fontos szerepet tölt be, a piaci exkluzivitás megfelelő hosszúságú biztosításának egy jó termékszabadalom (composition of matter patent) a legjobb eszköze. Ugyanakkor itt is hangsúlyozni kell, hogy a szabadalmi oltalom megléte pusztán szükséges, de nem elégséges feltétele a piaci sikernek, a jelentős árbevételnek. Ezt többek között az is igazolja, hogy gyógyszerjelölt molekulák szabadalmi bejelentéseinek százezreiből nem lettek gyógyító szerek. Ahhoz még a kiválasztástól kezdve nagyon sok, jelentős hozzáadott értékkel rendelkező folyamatnak, vizsgálatnak kell lezajlania, nem is beszélve a törzskönyvezés sikere utáni marketingaktivitásokról. Joggal merülhet fel a kérdés, hogy a szabadalmi oltalommal nem rendelkező, de hatékony és biztonságos vegyületek fejlesztését (pl. második indikációra, repurposing folyamat) érdemes-e megfontolni. Mivel a hatóságok pontosan érzékelték az ilyen vegyületek fontosságát a gyógyítás eszköztárában, ezért a fejlett országokban kialakították a gyógyszerekre vonatkozó speciális piaci kizárólagossági szabályokat. A könyv írásakor ez az USA-ban új vegyület esetén öt év, második indikáció esetén három év konkurencia nélküli piaci jelenlétet biztosít. Az európai törzskönyvezési hatóság (EMA) rendszere jelenleg tíz évvel jutalmazza az új molekula törzskönyvezőjét, további indikációkkal ez hosszabbítható egy évvel. Fontos megjegyezni, hogy az európai rendszer jelenleg átalakítás alatt van, így a fenti kijelentés inkább csak jelzésértékűnek tekinthető. Ritka betegségek eseténaz USA-ban is tízéves kizárólagosság kapható. Japánban új vegyületekre nyolc év a piaci kizárólagosság. Összességében tehát amikor egy gyógyszer K+F projekt elindul, illetve végig a projekt előrehaladása során mindig figyelembe kell venni ezeket az információkat is a hozzávetőleges megtérülési ráta kiszámításához.