Bár a gyógyszerjelölt-célprofilok nagy mértékben különbözhetnek egymástól, a vezérmolekula-optimalizálás logikájában így is fellelhetőek közös irányelvek. Mivel a legfontosabb általános elvárások a hatékonyság és a biztonságosság, így ezeknek a feltételezett biológiai hatásmechanizmussal való összekapcsolása e fázisban (is) nagyon fontos. A gyógyszerkutatási programok nagy része egy kiválasztott molekuláris célponthoz (leggyakrabban fehérjéhez) kapcsolható, és a kívánt biológiai hatást e célpont működésének a befolyásolásával kívánjuk elérni (célpontalapú gyógyszerkutatás). A kutatási program során célunk, hogy a gyógyszerjelöltünk és molekuláris célpontja közötti kölcsönhatás és a betegség gyógyítására szolgáló biológiai következmények közötti kapcsolatot egyértelművé tegyük, és egyben kizárjuk a gyógyszerjelölt és az emberi szervezetben levő további több ezer fehérje közötti olyan kölcsönhatások meglétét, melyek nemkívánatos biológiai hatást eredményezhetnek. Amennyiben sikerrel járunk, úgy bízhatunk benne, hogy gyógyszerjelöltünk hatékony lesz, és a biztonságosságát fenyegető mellékhatások is elsősorban a biológiai célpontunkkal való kölcsönhatásból erednek majd (ún. on-target toxicitás). A következőkben röviden bemutatjuk a vezérmolekula-optimalizálás főbb általános jellemzőit és ezek alkalmazását különböző sikeres gyógyszerkutatási programokon keresztül. Az esettanulmányokban megjelenik a különböző terápiás területek, hatásmechanizmusok és beviteli útvonalak által támasztott elvárások sokszínűsége. A fejezetben bemutatott gyógyszerek és gyógyszerjelöltek esetében az egyértelműség érdekében az úgynevezett nemzetközi szabadnevüket (International nonproprietary name – INN) használjuk.