Keserű György Miklós (szerk.)

Gyógyszerkémia


1.10. Három magyar eredetű gyógyszer az Egyesült Államokban

A könyv írása idején három olyan gyógyszer rendelkezik a világ legnagyobb gyógyszerpiacán (USA) forgalombahozatali engedéllyel, mely Magyarországon dolgozó hazai kutatókhoz kötődik, bár K+F történetük szignifikáns eltérést mutat. E három szer időrendi sorrendben a szelegilin, a kariprazin és az arimoklomol. Az első esetben a szerkezet feltalálása és a preklinikai vizsgálatok nagyobb részének elvégzése itthon, a Chinoinban és Semmelweis Orvostudományi Egyetemen történt az 1960-as években, de a vegyület nem került nemzetközileg is elfogadható preklinikai és klinikai fejlesztési szakaszba Magyarországon, bár a Chinoin itthon forgalomba hozta 1978-ban. A szer kalandos úton végül a Mylan céghez került, amely megszerezte a forgalombahozatali engedélyt Parkinson-kór tüneteinek javítására az USA-ban, és még ma is forgalmazza a szert ott és a világ több országában. A harmadik esetben, az arimoklomol fejlesztése során a Biorex Kft., ahol a feltalálás és a teljes preklinikai munka zajlott az 1990-es években, a klinikai fázisig is eljutott és a fázis I vizsgálat már nemzetközileg is elismert (GCP) módon történt. Sajnos azonban a cég megszűnésekor a molekula jogait relatíve alacsony áron eladták, és azok külföldre kerültek. A történet részletes ismertetése nélkül elég azt kiemelni, hogy szintén kalandos út után, az FDA 2024 szeptemberében a Zevra cégnek forgalombahozatali engedélyt adott a Niemann–Pick-szindróma C típusának kiegészítő terápiás kezelésére. Ez a betegség a ritka betegségek (orphan disease) kategóriájába tartozik, így annak ellenére, hogy az USA-piacon tíz év monopol helyzetet élvez, a termék várható forgalma nem lesz gyógyszerpiaci értelemben jelentős. E két termék közös jellemzője, hogy habár elérték a világ legnagyobb gyógyszerpiacát és ott forgalmazásra is kerültek, a gazdasági eredményből sem a vegyületet feltaláló cégeknek, sem a magyar gazdaságnak gyakorlatilag semmilyen hasznot vagy erkölcsi sikert nem hoztak.
Ettől jelentősen eltérő életutat futott be a másodikként felsorolt kariprazin. A preklinikai munka teljes egészét és a klinikai fázis I vizsgálatot a Richter Nyrt. végezte el a 2000-es évtized első felében, a fejlesztés folytatását pedig közösen valósították meg (co-development) az amerikai Forest és a japán Mitsubishi cégekkel. Érdemes megjegyezni, hogy a fejlesztés ténylegesen közös fejlesztés volt, a Richter hozzájárulása nemcsak anyagi értelemben volt kiemelkedő (közel fele a költségeknek), hanem az ott dolgozó kollégák jelentős szakmai hozzájárulást is adtak a termék sikeréhez. Ennek talán leginkább önmagáért beszélő példája egy fontos és sikeres fázis III vizsgálat a skizofrénia negatív tüneteit illetően, melyet a Richter teljesen egyedül tervezett és vezényelt le. Az, hogy a fejlesztés későbbi, jelentős innovációs értéket teremtő folyamatában a Richter mennyire meghatározó mértékben vett részt, jól tükröződik a későbbi bevételeiben. A vegyület az USA-ban és a világ számos országában 2015 szeptemberétől kezdődően összesen négy indikációban (skizofrénia, bipoláris mánia, bipoláris depresszió és major depresszió) kapott forgalombahozatali engedélyt, és forgalma a könyv írásakor már meghaladta a 3 milliárd dollárt (ezzel a világ 58. legnagyobb forgalmú eredeti készítménye lett 2023-ban), ami a Richter részére abban az évben már 600 millió dollár feletti árbevételt eredményezett. Jelenleg a termék öt kontinensen, 50-nél több országban van forgalomban. Ennek a K+F tevékenységnek a hatalmas sikere nemcsak a Richter Nyrt.-t, hanem az egész magyar gyógyszerkutatást láthatóvá tette a világ számára, a cégnél folyó kutatás-fejlesztési munkát pedig bizonyítottan a világ élvonalába tartozónak minősítette. A könyv szerzői bíznak abban, hogy ezzel a mérföldkővel olyan új szakasz kezdődött a hazai gyógyszerkutatás történetében, amely számos hasonlóan jelentős sikert tud majd felmutatni a jövőben.

Gyógyszerkémia

Tartalomjegyzék


Kiadó: Akadémiai Kiadó

Online megjelenés éve: 2026

ISBN: 978 963 664 145 0

A kötet az Akadémiai Kiadónál 2011-ben Gyógyszerkutatás kémiája címen megjelent kézikönyv hagyományaira alapozva a kismolekulás gyógyszerkutatás eszköztárára és módszertanára fókuszál. Újdonságot jelent a magyar nyelvű szakirodalomban, hogy a modern gyógyszerkémiai felfogásnak megfelelően nem pusztán a meglévő gyógyszerkincs kémiáját mutatja be, hanem betekintést enged a kismolekulás gyógyszerek felfedezésének stratégiájába is.

Hivatkozás: https://mersz.hu/keseru-gyogyszerkemia//

BibTeXEndNoteMendeleyZotero

Kivonat
fullscreenclose
printsave