Keserű György Miklós (szerk.)

Gyógyszerkémia

Előszó

A 2000-es évek első évtizedére a gyógyszeripari elemzők körében szinte általánossá vált az a meggyőződés, hogy az adott évben bevezetett új gyógyszerek száma – amely 1996 és 2003 között folyamatosan csökkent, majd 2004 és 2010 között stagnált – a kutatás-fejlesztés (K+F) hatékonysági problémáira vezethető vissza (Mullard, 2018). A nemzetközi gyógyszeripar erre a felismerésre a kutatás-fejlesztéssel foglalkozó egységek számának csökkentésével, jelentős kutatói elbocsátásokkal és további vállalati összevonásokkal reagált, ami végül számottevően mérsékelte a gyógyszeriparban foglalkoztatott K+F létszámot. Emellett a cégek egyes, kiemelten erőforrás-igényes és a klinikai vizsgálatok kimenetele szempontjából nagyobb kockázatokat jelentő terápiás területekről is kivonultak. Bár ezek az intézkedések önmagukban nem növelték érdemben a kutatás-fejlesztés hatékonyságát, az elmúlt évtizedekben alapvetően formálták az iparági K+F trendeket (1. ábra).

Harvard

(): . : . : /hivatkozas/m1334kgyke_29/#m1334kgyke_29 ()

Chicago

. . . : . (: /hivatkozas/m1334kgyke_29/#m1334kgyke_29)

APA

(). . . (: /hivatkozas/m1334kgyke_29/#m1334kgyke_29)

BibTeX EndNote Mendeley Zotero

1. ábra. Az amerikai FDA által engedélyezett gyógyszerek számának alakulása 1994 és 2024 között

Forrás: US FDA

A továbbra is kielégítetlen orvosi igények és a K+F erőforráshiány együttesen jelentős átrendeződéseket idéztek elő a korábban elsősorban nagyvállalatokra épülő kutatás-fejlesztési tevékenységben. A korai kutatási és fejlesztési projektek ma már sok esetben egyetemi–akadémiai műhelyekből vagy a kis- és középvállalati (kkv) szektorból indulnak. Az akadémiai–ipari együttműködések a gyógyszerkutatás történetében mindvégig kiemelt szerepet játszottak az új terápiás lehetőségek azonosításában. Az Egyesült Államokban 1998 és 2007 között elfogadott 252 kismolekulás és biológiai gyógyszerből 58%-ot a gyógyszeripar önállóan, 24%-ot az egyetemi–akadémiai szektorral közösen fejlesztett, míg a fennmaradó rész a kkv-szektorhoz köthető (Kneller, 2010). Egy másik elemzés, amely az amerikai hatóság (FDA) által jóváhagyott 357 gyógyszert vizsgált, arra a megállapításra jutott, hogy ezek 48%-a köthető az akadémiai szektorhoz (Lincker et al., 2014). Egy szélesebb körű vizsgálat pedig az FDA által elfogadott 1453 eredeti gyógyszer 55%-ánál igazolta a közszféra részvételét (Patridge et al., 2015). Napjainkban az egyetemi és akadémiai szféra nemcsak a gyógyszerek, hanem az új terápiás megközelítések esetében is meghatározó szerepet tölt be.

A fejlesztések szakmai tartalmának változása szintén hozzájárul az iparág átalakulásához. A hagyományos kismolekulás gyógyszerek mellett mind nagyobb hangsúlyt kapnak a biológiai terápiák, és a hatóanyag-fejlesztés mára összekapcsolódott a releváns diagnosztikumok kidolgozásával. A kismolekulás gyógyszerfejlesztés területén új, innovatív és ígéretes, a hagyományos nagyvállalati körön kívülről érkező megközelítések is megjelentek. Ezek közé tartoznak a célfehérjék végleges gátlását okozó kovalens ligandumok, a fehérjék célzott lebontását lehetővé tevő PROTAC technológia, a fehérje–fehérje kölcsönhatások kialakítását elősegítő molekuláris ragasztók vagy a kölcsönhatások hatékony gátlását segítő makrociklusok. A fejlesztési projektek korai szakaszának finanszírozásában mindemellett egyre jelentősebb szerep jut az állami KFI-finanszírozásnak és a (kockázati) tőkebefektetéseknek.

Ezek a változások arra ösztönözték a gyógyszeripari szereplőket, hogy a korábban is létező akadémiai és kisvállalati kapcsolatok elmélyítésére innovációs ökoszisztémát építsenek, új együttműködési formákat és versenyképesebb feltételrendszereket dolgozzanak ki. Idesorolhatók a nyílt innovációs modell, a különböző PPP-konstrukciók, az új versenypályázati lehetőségek, valamint az oktatási és továbbképzési együttműködések is (Khanna, 2012). A vállalati K+F létszám csökkentésével a felszabaduló munkavállalók jelentős része az egyetemi–akadémiai szférában, illetve a kkv-szektorban talált új szakmai lehetőségeket, aminek köszönhetően e területek mára már nem csupán az ötletgenerálásban, hanem – a megfelelő szakembergárda és finanszírozás révén – a fejlesztési folyamatokban is valódi partnerként tudnak együttműködni a gyógyszeripari szereplőkkel.

A gyógyszerkutatásban szerepet vállaló szakemberek köre így jelentősen bővült. Ennek megfelelően a nagyvállalatok mellett kiemelten fontos az egyetemi–akadémiai, valamint a kis- és középvállalati szektorban dolgozó kutatók felkészítése is. Könyvünk nem titkolt célja e folyamat támogatása, ezért a graduális, a posztgraduális és a munkahelyi képzésekben egyaránt meghatározó szerephez juthat. Bár az elmúlt évtizedben engedélyezett gyógyszerek több mint harmada biológikum, a könyv – A gyógyszerkutatás kémiája címen 2011-ben megjelent kézikönyv hagyományaira alapozva – a kismolekulás gyógyszerkutatás eszköztárára és módszertanára fókuszál. Újdonságot jelent a magyar nyelvű szakirodalomban, hogy a modern gyógyszerkémiai felfogásnak megfelelően nem pusztán a meglévő gyógyszerkincs kémiáját mutatja be, hanem a kismolekulás gyógyszerek felfedezésének stratégiáját is. A két terület ugyanis elválaszthatatlan egymástól: egyaránt fontos megismernünk a jelenlegi gyógyszerkincset és azokat a módszereket, amelyek a bővüléséhez vezetnek. Reményeink szerint így olyan ismeretekhez juthatunk, amelyek nemcsak a gyógyszerkutatók, hanem a gyógyszerekkel foglalkozó más szakemberek számára is hasznosíthatóak.

Egy új gyógyszer kifejlesztése általában 10–15 év intenzív kutató- és fejlesztőmunkát igényel, és akár 2 milliárd dollárnyi pénzügyi befektetést követel, miközben a projektek minden fázisában jelentős kiesési kockázatokkal kell számolni. A kockázatok mérsékléséhez elengedhetetlen, hogy a gyógyszerkutatás szereplői kellő felkészültséggel, egymással együttműködve végezzék munkájukat. A gyógyszerkutatás ugyanakkor olyan multidiszciplináris intellektuális kihívás, amelynek csak sokféle szakmai ismeret és módszertani megközelítés együttes alkalmazásával lehet megfelelni. Könyvünk alapvető célja, hogy korszerű tudást és elméleti hátteret nyújtson minden olyan képzés számára, amely a gyógyszerkutatás és -fejlesztés kémiai oldalát érinti, beleértve a vegyész-, vegyészmérnök- és gyógyszerészképzéseket. Emellett szeretné elősegíteni, hogy a különböző tudományterületek és diszciplínák képviselői megértsék egymás hozzájárulását, és ezáltal aktív részeseivé válhassanak azoknak a felfedezéseknek, amelyek új terápiás lehetőségekhez vezetnek.

Budapest, 2025. szeptember 15.

Keserű György Miklós

Tartalomjegyzék

Kiadó: Akadémiai Kiadó

Online megjelenés éve: 2026

ISBN: 978 963 664 145 0

Kémia

A kötet az Akadémiai Kiadónál 2011-ben Gyógyszerkutatás kémiája címen megjelent kézikönyv hagyományaira alapozva a kismolekulás gyógyszerkutatás eszköztárára és módszertanára fókuszál. Újdonságot jelent a magyar nyelvű szakirodalomban, hogy a modern gyógyszerkémiai felfogásnak megfelelően nem pusztán a meglévő gyógyszerkincs kémiáját mutatja be, hanem betekintést enged a kismolekulás gyógyszerek felfedezésének stratégiájába is.

Hivatkozás: https://mersz.hu/keseru-gyogyszerkemia//

BibTeX EndNote Mendeley Zotero