A „first-in-class” gyógyszerek felfedezése és fejlesztése gyakran egy új gyógyszercélpont, például egy betegségfolyamathoz kapcsolódó enzim azonosításával kezdődik. Az új célpont azonosítása után különböző stratégiákat alkalmaznak a célpont validálására és a döntések támogatására. Ilyen például egy kiterjedt gyógyszerkutatási program indítása, melynek során nagy áteresztőképességű szűrés (high-throughput screening) zajlik az adott célpontra ható „találatok” (hits) azonosítása érdekében. A legnagyobb aktivitással rendelkező találatokból vezető vegyületek (lead compounds) lesznek, amelyeket különböző esszérendszerekkel validálnak, majd optimalizáción esnek át. Az optimalizáció során meghatározzák a szerkezet–aktivitás összefüggéseket (structure-activity relationship: SAR), valamint javítják a vegyületek kedvező farmakokinetikai tulajdonságait. A vezető vegyületek optimalizációját preklinikai és klinikai „proof-of-concept” vizsgálatok követik. Fontos, hogy a gyógyszercélpontok korai szakaszban történő elégtelen validálása összefüggésbe hozható a gyógyszerjelöltek klinikai kudarcaival és alacsony engedélyeztetési arányával. A 2000-es évek elején azt jósolták, hogy a célpontok hatékonyabb validálása és a korai koncepcióvizsgálatok ~24%-kal csökkenthetik a II. fázisú klinikai vizsgálatok lemorzsolódását, és ~30%-kal csökkenthetik az új molekuláris hatóanyagok kifejlesztésének költségeit. Az újonnan azonosított gyógyszercélpontok gyakran akadémiai kutatásokból származnak, míg a gyógyszeripar általában a gyógyszerfejlesztési folyamatokat vezeti, beleértve a gyógyszerjelölt molekulák kiválasztását és optimalizálását, a preklinikai vizsgálatokat és a klinikai kísérleteket.

A gyógyszer-repozicionálás (drug repurposing) jelentősen eltér az új gyógyszerfelfedezési folyamattól, mivel ebben az esetben a kiválasztott molekulák már rendelkeznek bizonyított biztonságossági profillal, valamint kiterjedt tudományos szakirodalmi háttérrel. Ez lehetővé teszi a gyorsabb gyógyszerfejlesztést, csökkenti az idő- és költségigényt, valamint mérsékli a fejlesztés kockázatait. Hasonlóképpen, a potenciális off-target hatások szisztematikus feltérképezése hozzájárul az ún. anti-targetek elkerüléséhez, vagyis azoknak a fehérjéknek és útvonalaknak az azonosításához, amelyek nem kívánt mellékhatásokhoz vezetnek. Ez a célzott megközelítés szintén felgyorsítja a gyógyszerfejlesztés folyamatát, és növeli a sikeres klinikai kimeneteleket, például a kezelés hatékonyságát és tolerálhatóságát. Például a klórpromazint, melyet eredetileg maláriaellenes szerként használtak, szedatív és anxiolitikus hatása miatt engedélyezték műtét előtti szorongás oldására, valamint később akut mániás állapotok kezelésében is elfogadták a barbiturátok kiegészítéseként. Ezeket a felfedezéseket még az adott hatásmechanizmus pontos ismerete nélkül tették, azonban a fejlett technológiák megjelenésével a jelenlegi gyógyszer-repozicionálási stratégiákban evidenciaalapú megközelítést alkalmaznak. Ennek köszönhetően a klinikai vizsgálatokba kerülés előtt az indikációk már bizonyos fokú tudományos megalapozottsággal rendelkeznek. Az elmúlt két évtizedben jelentős növekedés történt mind a vegyület-célpont, mind pedig az olyan adatbázisok létrehozásában, amelyek a különböző gyógyszer–gyógyszercélpont interakciókat rögzítik.