A citotoxikus szerek jellemzően DNS-károsító és/vagy DNS-szintézist gátló anyagok. Nincs valódi, specifikus szelektivitásuk a tumorsejtre nézve, de gyors osztódásuk miatt a tumorsejtek jellemzően érzékenyebbek az ilyen vegyületekre. Csoportspecifikus mellékhatásaik az élettanilag gyorsan osztódó szövetekre koncentrálódnak, így károsítják a csontvelőt, a béltraktus nyálkahártyáját, hajhullást okoznak.

Mivel a citotoxikus anyagok gyakran maguk is mutagének, másodlagos tumorok kialakulásához vezethetnek.

A citosztatikumok jellemzően a tumorsejtekre specifikus folyamatokat vagy azokban túlexpresszált molekulákat céloznak meg, emiatt specifikusabbak a citotoxikus anyagoknál, mellékhatásaik pedig enyhébbek és más jellegűek.

Részben a citosztatikus-citotoxikus elkülönítés korábban említett hiányossága miatt, részben az utóbbi két évtizedben elterjedt újabb hatóanyagok miatt használunk egy másik, mechanizmusra vonatkozó felosztást. Eszerint a tumorellenes szerek egy része általános, a sejtek többségére jellemző folyamatot befolyásol, így tumorszelektivitása csekély. Idetartoznak azok a szerek, melyek közvetlenül vagy közvetve a DNS-anyagcserét gátolják: alkiláló szerek, antimetabolitok, interkalálódó szerek, mikrotubulus-diszruptorok, topoizomeráz-gátlók. Az ezredforduló után terjedtek el a célzott tumorterápia farmakonjai. Ezekre az jellemző, hogy a tumorsejt malignus viselkedését meghatározó proteinre hatnak, így tumorszelektivitásuk és tolerálhatóságuk jóval kedvezőbb. A targetek – jellemzően receptorok vagy a jelátvitelben részt vevő molekulák – rendszerint mutációk miatt működnek az intakt sejtektől eltérően a tumorsejtben. Azokat a mutációkat, melyek közvetlenül felelősek a sejt malignus transzformációjáért, driver mutációknak nevezzük. A driver mutáció eredményeként keletkezett protein – például egy konstitutív aktivitással rendelkező kináz – farmakológiai befolyásolása oki terápiát biztosíthat. A célzott tumorterápia egy részét jelátviteli terápiaként is ismerjük, ennek eszközei a tirozin-kináz-receptorok inhibitorai – ezek lehetnek kismolekulák vagy monoklonális ellenanyagok –, és az intracelluláris jelátvitel gátlói, ez utóbbi csoport kismolekulájú kinázinhibitorokból áll. A célzott tumorterápia további eszközei a poli-(ADP-ribóz)-polimeráz- (PARP) gátlók, és az intracelluláris proteindegradációra ható szerek, a proteaszóma-gátlók.

Kiemelendő, hogy tumorellenes szerek alatt azokat a hatóanyagokat tárgyaljuk, melyek közvetlenül a tumort célozzák. Ezek tekinthetők az élő kórokozókra ható szerek egy különleges csoportjának azzal a kiegészítéssel, hogy jelen esetben a kórkép oka egy transzformált, malignusan viselkedő saját sejt. Ez egyben azt is jelenti, hogy a betegséget okozó sejt biokémiájában, működésében közelebb áll az intakt sejthez, mint egy patogén mikroba, így a szelektív beavatkozási pont megtalálása nagyobb kihívás. Az oki terápián (daganatos sejtek pusztítása vagy szaporodásuk gátlása) kívül a daganatellenes kezelés része még a szupportív terápia is (pl. antiemetikumok, vérképzést fokozó szerek, nyálkahártya-protektív szerek).