Sokan értetlenkedve fogadják, ha valaki megkérdezi tőlük, hogy mi is a gyógyszer, vagy hogy hogyan határoznák meg a gyógyszer fogalmát. Bár a válasz kézenfekvőnek látszik, mégsem egyszerű. Már a középkorban is felfigyeltek az uralkodók arra, hogy úgynevezett „gyógyszerek” árusításával számosan visszaéltek, becsapták a kiszolgáltatott betegeket. Ezért például Magyarországon Mária Terézia rendeletileg megtiltotta, hogy olyan személy áruljon vagy készítsen és alkalmazzon gyógyszert, aki nem járt az orvosokat képző egyetemek valamelyikére. Ez a példa is jól mutatja, hogy a gyógyszer mint akkor, úgy ma is hatóságilag szabályozott termékkategória. Ez ma azt jelenti, hogy csak azt a terméket lehet gyógyszerként árusítani, amelyet az adott ország illetékes hatósága gyógyszerként engedélyezett. Ebből az is következik, hogy lehet egy termék az egyik országban gyógyszer, míg egy másikban hivatalosan nem. A hatósági gyógyszer-engedélyezési folyamat a gyártó kérésére indul, tehát az, hogy egy termék egy országban nem tekinthető gyógyszernek (nem forgalmazható gyógyszerként) nem pusztán az illetékes hatóságon múlik. Természetesen az orvosnak joga van a beteg részére olyan készítményeket is felírni, melyek majd a gyógyszertárak magisztrális részein a gyógyszerészek és nem a gyógyszergyárak által készülnek el, azonban ezekben is csak engedélyezett gyógyszerhatóanyagok szerepelhetnek összetevőként. Amint azt a későbbiekben látni fogjuk, a hatósági elvárásoknak meghatározó, döntő szerepük van a gyógyszerkutatás és -fejlesztés folyamataira.