Egy forgalomba hozni kívánt termék gyógyszerként történő engedélyezésére három lehetőségünk van. Az első, amikor azt az aktív anyagot (továbbiakban hatóanyagot), amit a termék tartalmazni fog, még senki soha nem állította elő és/vagy hozta gyógyszerként forgalomba. Az ilyen alapon induló kutatás-fejlesztést nevezik originális vagy eredeti gyógyszerkutatásnak. Értelemszerűen ebben az esetben a legnagyobb a sikertelenség kockázata, szemben a később ismertetendő másik két engedélyezési eljárással, hovatovább ez a leghosszabb és a legdrágább folyamat is. Az engedélyezéshez szükséges legfontosabb folyamatok esetében mindegy, hogy biológiai gyógyszerjelöltről (biológikum, New Biological Entity) vagy kismolekulárol (New Chemical Entity) van szó. Ebben a könyvben elsősorban az utóbbi fejlesztést elemezzük majd, ahol a kémia szerepe a jelentősebb.

Amennyiben a fejlesztendő gyógyszerjelölt hatóanyaga már ismert és az adott országban rendelkezik forgalombahozatali engedéllyel, akkor kétféle módon kaphat egy azonos hatóanyagú gyógyszer engedélyt. Ha kismolekuláról van szó, akkor elég az ún. generikus fejlesztési dokumentációt benyújtani, aminél egy sikeres klinikai bioekvivalencia- vagy klinikai terápiás ekvivalenciavizsgálatot kell bemutatni a kérelemben. Amennyiben biologikumról beszélünk, azaz biológiai készítmény volt az originális termék, akkor a molekulák teljes azonosságát nem lehet bizonyítani, ezért két nagyobb betegszámú összehasonlító klinikai vizsgálatra van szükség a hasonlóság igazolásához és így a törzskönyvi engedélyhez. Természetesen mindkét esetben az aktív hatóanyag előállítása is a kutatás-fejlesztés része, azonban ezeknél az anyagoknál a vegyészek/biológusok már többé-kevésbé kitaposott úton járnak, hiszen mind a célmolekulák, mind az azokhoz vezető utak ismertek.

A fent felsorolt kívánalmak meg is határozzák a fejlesztéshez szükséges időtávokat és költségeket is, példaként megemlített adataink a fejlett országokban történő piacra lépésekre vonatkoznak. Természetesen minden fejlesztés más és más, de azt érdemes megjegyezni, hogy általában egy originális gyógyszer piacra viteléig a kutatás-fejlesztési (K+F) költség ma már elérheti a 2,3 Mrd USD-t is (Philippidis, 2023), a folyamat pedig 12–15 évig is eltarthat. Ehhez képest a bioszimiláris fejlesztés olcsóbb, mindössze 100–250 millió USD (Blackstone–Joseph, 2013), de természetesen ez is hosszú ideig, akár 7–9 évig is eltart. A legolcsóbb gyógyszeripari K+F folyamat a generikus fejlesztés, ez megfelelő projektvezetés mellett 3–5 millió USD költség körüli összegből megoldható. Értelemszerűen a K+F befektetések megtérülése is mindegyik esetben más és más. Originális vegyületek esetében a piaci versenyhelyzet kedvező, hiszen ezek a termékek iparjogvédelmi vagy adatkizárólagossági okok miatt nem kell, hogy azonos hatóanyagú konkurens termékek megjelenésével számoljanak, akár tíz évnél is hosszabb ideig élvezhetik a monopolhelyzetet a piacon. Természetesen az árak tekintetében minden ország szabályozásokat alkalmaz, a gyógyszerek ára bár országonként eltérő, sehol sem emelkedhet csillagászati magasságba. A kizárólagos piaci jelenlét lehetővé teszi, de nem garantálja, hogy a hatalmas befektetés megtérüljön, mielőtt a generikus/bioszimiláris termékek alacsonyabb áron megjelennek a piacon.

A másik két termékkör (generikus és bioszimiláris) esetében már valós versenyhelyzet alakul ki a piacon, ezeknél a termékeknél jelentős az árverseny, a gyártóknak nem egyszer tendereken kell megszerezniük a piacra kerülés jogát, és mindezek erős árcsökkentő hatásúak. Ennek ellenére sok hazai és külföldi gyógyszergyár ezekben a törzskönyvezési eljárásokban szerzi meg termékeinek a forgalombahozatali engedélyt és próbálja meg úgy szolgálni a betegek egészségét, hogy tulajdonosai is megfelelő hozamot realizálhassanak működésük eredményeképpen.