A pszichofarmakonok szempontjából jelenlegi tudásunk alapján a neurokémiai rendszerek a legfontosabbak. Az idegsejtről idegsejtre történő információátvitel a szinapszisokban neurotranszmitterek útján történik. A klasszikus neurotranszmitter a sejtbe került előanyagából szintetizálódva hólyagocskákban tárolódik a preszinaptikus végződésben, majd elektromos ingerület hatására ebből felszabadulva kerül a szinaptikus résbe, és a posztszinaptikus sejthez jutva arra különleges hatást gyakorol. A transzmitter eltávolítására, inaktiválására specifikus mechanizmus áll fenn (lebontás, reuptake). A transzmitter preszinaptikus receptorán gátolhatja önmaga további felszabadulását. A klasszikus neurotranszmitterek (dopamin, noradrenalin, szerotonin, acetilkolin, GABA) mellett több neuropeptid is betölt neurotranszmitter vagy moduláló funkciót, a legtöbb idegsejtben kotranszmitterként működnek a fő, klasszikus transzmitter mellett. A pszichofarmakonok a neurotranszmitter-mennyiség megváltoztatásával, főleg a lebontás vagy a visszavétel gátlásával, az autoreguláció gátlásával, a posztszinaptikus receptorok érzékenységének módosításával fejtik ki hatásukat.