Az elmúlt három évtized során a tudományos és közélet szereplői számos alkalommal fejezték ki aggályaikat azzal kapcsolatban, hogy az emberiség beavatkozzon az emberi genomba oly módon, hogy ott örökölhető változást idézzen elő. A korábban génsebészetnek, illetve génmanipulációnak is nevezett beavatkozást, melynek során a genetikai állományt megváltoztatták manapság leggyakrabban génterápiaként említik. Ez a kifejezés azonban félrevezető, hiszen a szavak önmagukban is értéket hordoznak. Az elektív abortusz szó technikai volta miatt egészen mást jelent, mint az ugyanazt a cselekedetet leíró magzatgyilkosság kifejezés. A génterápia szó használata jelenleg azért kérdéses, mert a terápia szó használata azt sugallja, hogy ezzel a módszerrel embert, illetve embereket gyógyítani lehet, klinikailag hasznos beavatkozást lehet végezni. Miközben valószínűleg igaz lesz ez a jövőben, jelenleg még nem ez a helyzet. Nem létezik egyetlen olyan módszer sem, amelyet megfelelő hatékonysága és biztonságossága alapján engedélyeztek volna klinikai felhasználásra. Mivel mindenfajta „génterápiás” beavatkozás kutatási fázisban van csupán, ezért a terápia szó félrevezető s hamis reményeket kelthet, ugyanúgy, mint ahogy egy kutatási fázisban lévő szert sem nevezünk gyógyszernek, hanem vizsgálati vagy kísérleti készítménynek. A „génterápia” esetében a gén-transzfer technika kifejezést javasolta LeRoy Walters1, s bár feltehetően technikai értelemben ez a kifejezés sem tökéletes, etikai szempontból jelenleg mindenképp előnyösebb annak ellenére, hogy a klinikai s etikai szakirodalomban is a génterápia kifejezés az elterjedt. Igaz ugyan, hogy a génterápia kifejezés alkalmazása korrekt abban az esetben, ha ez a beavatkozás ténylegesen biztonságos és hatékony terápiát jelent majd, illetve akkor, ha az effajta genetikai beavatkozásról idealizált, illetve absztrakt formában értekezünk. E fejezet születésekor azonban még nem tudhatjuk, létezik-e majd a gyakorlatban valaha is a szó szoros értelmében vett génterápia. Mindazonáltal e fejezetben is többnyire a génterápia kifejezést használjuk – éppen annak tömörsége s jobb érthetősége miatt. Ezekben az esetekben e szó nem a gyakorlatban alkalmazott, kutatási fázisban lévő beavatkozásokat jelöli, hanem a – remélhetően egykoron –valóban terápiát jelentő minőséget.